Uus suukaudne ravi saab FDA läbimurreteraapia sertifikaadi, ravides 1. tüüpi diabeeti

vTv Therapeutics teatas, et FDA on oma uut tüüpi suukaudse üks kord päevas manustatava glükokinaasi aktivaatori TTP399 saanud läbimurdeteraapiaks kui adjuvantinsuliinravi I tüüpi diabeedi raviks. 1. tüüpi diabeet on autoimmuunhaigus. Kui keha&# 39 immuunsüsteem ründab ja hävitab kõhunäärmes insuliini tootvaid beeta-rakke, lõpetab patsiendi&# 39 pankreas insuliini sekretsiooni, mille tagajärjel suureneb veresuhkur. Kuigi haiguse põhjust ei ole täielikult välja selgitatud, usuvad teadlased, et selle esinemisega on seotud nii geneetilised kui ka keskkonnategurid. Praegune kliiniline ravi on endiselt insuliini süstimine. Kuigi insuliini infusiooniseadmed ja vere glükoosisisalduse jälgimise tehnoloogia on paranenud, ei ole ligi 80% I tüüpi diabeediga patsientidest ikka veel saavutanud HbA1c indeksit.

TTP399 on uut tüüpi glükokinaasi (GK) aktivaator, mida võetakse suu kaudu üks kord päevas. GK on glükoosi homöostaasi peamine reguleerija. Seda saab kasutada füsioloogilise glükoosiandurina, et muuta selle konformatsiooni, aktiivsust ja / või vastavalt glükoosi kontsentratsiooni muutustele. Asukoht lahtris. Kaks GK eripära teevad sellest hea valiku veresuhkru kontrollimiseks. Esiteks, selle ekspressioon piirdub peamiselt kudedega, mis vajavad glükoositunnetust (peamiselt maksa- ja pankrease β-rakud). Teiseks suudab GK tajuda muutusi seerumi glükoositasemes ja maksa glükoosi metabolismis, reguleerides seeläbi maksa glükoositootmise (HGP) ja glükoosi tarbimise tasakaalu ning reguleerides β-raku insuliini sekretsiooni.

FDA&nr 39 selle kvalifikatsiooni andmine põhineb hiljuti välja kuulutatud mitmekeskuselise, randomiseeritud, topeltpimedas II faasi kliinilises uuringus koodnimega SimpliciT-1. Selles uuringus hinnati TTP399 ohutust ja efektiivsust täiendava insuliinravi kujul I tüüpi diabeediga täiskasvanutel. Võrreldes platseeboga on glükosüülitud hemoglobiini (HbA1c) tase TTP399-ga ravitud patsientidel oluliselt paranenud. Ja raske ja sümptomaatilise hüpoglükeemia esinemissagedus vähenes 40%.

VTv tegevjuht Steve Holcombe ütles:" FDA läbimurre teraapia nimetus on oluline verstapost TTP399 väljatöötamisel I tüüpi diabeedi raviks. See eluohtlik haigus mõjutab enam kui miljoni ameeriklase igapäevaelu. Raviprotsess 1. tüüpi diabeedi korral on hüpoglükeemia endiselt peamine põhjus ja võimalik surma põhjus 1. tüüpi diabeedi korral. Patsientide ja ravimite väljakirjutajate hirm hüpoglükeemia ees takistab sageli veresuhkru ranget kontrolli. FDA BTD kvalifikatsioonimärk näitab, et TTP399 tegeleb selle tõsise mitterahuldava meditsiinilise raviga. Loodame teha koostööd FDA-ga, et edendada TTP399 arendamist. Alustame peamist kliinilist uuringut hiljem sel aastal."