USA FDA kiitis heaks Octagami 10%: esimese intravenoosse immunoglobuliini (IVIg) täiskasvanud dermatomüosiidi raviks!

Octapharma USA teatas hiljuti, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Octaami 10% (intravenoosne immunoglobuliin [inimene]), mis on esimene ja ainus ravim, mida kasutatakse täiskasvanute dermatomüosiidi (dermatomüosiit, DM) intravenoosse immunoglobuliini (IVIg) raviks. Dermatomüosiit on haruldane immuunsüsteemi vahendatud põletikuline haigus. Octagam 10% on immunoglobuliini [inimese] intravenoosne süstelahus, mis on Ameerika Ühendriikides heaks kiidetud kroonilise immuunsüsteemi trombotsütopeenilise purpuri (ITP) raviks täiskasvanutel.

FDA kiitis Octagami dermatomüosiidi raviks 3. faasi ProDERM kliinilise uuringu tulemuste põhjal (ClinicalTrials.gov registreerimisnumber: NCT02728752). See on keskse tähtsusega randomiseeritud kliiniline uuring ja esimene uuring, milles hinnatakse IVIg pikaajalist efektiivsust ja ohutust täiskasvanud dermatomüosiidi ravis. See perspektiivne, topeltpime, platseebokontrollitud 3. faasi kliiniline uuring hõlmas 95 patsienti 36 kliinilises keskuses üle maailma (sealhulgas 17 Ameerika Ühendriikides) ja see on suurim uuring, milles hinnatakse IVIg kui dermatomüosiidi ravivõimalust.

Rohit Aggarwal, PrimDRMi uurimiskomitee liige ja Pittsburghi Meditsiinikooli ülikooli artriidi- ja autoimmuunikeskuse meditsiinidirektor, ütles:&"; ProDERM -i uuringud mõjutavad oluliselt kliinilist praktikat, sest IVIg -st saab oluline ravivõimalus dermatomüosiidiga patsientidele. See uuring annab arstidele suurema usalduse IVIg efektiivsuse ja ohutuse suhtes ning annab väärtuslikku teavet selle kohta, millist tüüpi patsiendid on raviks kõige sobivamad."

Dermatomüosiit on haruldane idiopaatiline teadmata põhjusega autoimmuunhaigus, mis mõjutab ligikaudu 10 inimest miljoni Ameerika elaniku kohta. Dermatomüosiidiga patsiendid kannatavad tavaliselt nahalööbe, kroonilise lihaspõletiku ja progresseeruva lihasnõrkuse all. Tavaliselt mõjutab haigus täiskasvanuid vanuses 40-60 aastat ja lapsi vanuses 5 kuni 15 aastat. Dermatomüosiidi tüsistuste hulka kuuluvad düsfaagia, aspiratsioonipneumoonia, hingamisprobleemid ja kaltsiumi ladestumine lihastes, nahas ja sidekoes. Võrreldes üldise populatsiooniga on dermatomüosiidiga patsientide suremus üle kolme korra kõrgem.

USA Octapharma president Flemming Nielsen ütles:&"FDA' Octaam® 10% heakskiitmine täiskasvanute dermatomüosiidi ohutu ja efektiivse ravina on põnev uudis patsientidele, kes on varem lootnud heakskiiduta ravi. Octaharma on pühendunud haruldaste haigustega patsientidele elupäästva ja elujõulisema ravi pakkumisele. Ootame koostööd patsientide organisatsioonide ja meditsiiniringkondadega, et töötada välja haridus ja muud tugiprogrammid, et pakkuda teenuseid dermatomüosiidiga patsientidele."

ProDermi kliiniline uuring hõlmas esialgset 16-nädalast topeltpimedat platseebokontrolliga perioodi. Patsiendid randomiseeriti saama suure annusega Octagam 10% (2 g/kg) või platseebot üks kord iga 4 nädala järel. Esmasele raviperioodile järgneb 24-nädalane avatud laiendamisperiood. Kui patsiendi seisund halveneb uuringu ajal, on tal lubatud raviskeemi muuta. Uuringus kasutati 2016. aasta Ameerika reumatoloogia kolledži (ACR)/Euroopa Liidu reumatismi vastase (EULAR) müosiidi ravivastuse standardit, et mõõta patsiendi' ravivastust.

Tulemused näitasid, et esimese 16-nädalase topeltpimeda raviperioodi jooksul reageeris 78,7% Octagami saanud patsientidest ravile positiivselt, 43,8% platseebot saanud patsientidest aga ravile. Pärast laienemisperioodil IVIg -le üleminekut oli platseeborühma ravivastuse määr 40. nädalal sarnane Octagam 10% rühma 16. nädalaga (minimaalne paranemine oli 70%). Kooskõlas üldise esmase tulemusnäitajaga näitasid ka sekundaarsed tulemusnäitajad (sealhulgas üldise paranemisskaala [TIS] kõik alamüksused, välja arvatud lihasensüümid, dermatomüosiidi haiguspiirkond ja raskusindeks [CDASI]) platseeboga võrreldes statistiliselt olulist parandamine. Uuringus on IVIg ohutus ja talutavus kooskõlas varem teatatud IVIg -ravi ohutustulemustega.