BeiGene Kyprolis (Carfilzomib Injection) Heakskiidetud: retsidiivse/refraktaarse MM -iga täiskasvanud patsientide ravi!

BeiGene teatas hiljuti, et riiklik meditsiinitoodete administratsioon (NMPA) on Kyprolis® (karfilzomiibsüstimiseks), kombineeritunadeksametasoon, raviks: vähemalt 2 ravi (sh proteasoomi pärssimine) on varem olnud retsidiivse või refraktaarse (R/R) hulgimüeloomiga (MM) täiskasvanud patsientidel.

BeiGene on saanud Hiinas asuva Kyprolise loa strateegilise koostöö kaudu Amgeniga. See on Kyprolise esimene heakskiit Hiinas. Hulgimüeloom (MM) on pahaloomuline hematoloogiline kasvaja, millel on ravimatu ja kõrge korduvus. Kyprolise heakskiitmine toob Hiinas retsidiivse/refraktaarse MM -iga täiskasvanud patsientidele väga selektiivse ja pöördumatu proteasoomi inhibiitori.

Kyprolis' tingimuslik heakskiit põhineb Hiinas läbi viidud 3. faasi uuringu (CTR20160857) tulemustel. Uuring viidi läbi 123 R/R MM -ga patsiendil ning hinnati Kyprolise ja deksametasooniga kombineeritud efektiivsust ja ohutust. Tulemused näitasid, et Kyprolise efektiivsus Hiina patsientidel, kes olid varem saanud mitu raviliini (mediaan: 4 joont), oli ligikaudu sama, mis teistes ülemaailmsetes uuringutes.

Uuringu esmase tulemusnäitaja üldine ravivastus (ORR) oli 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Sõltumatu läbivaatamiskomitee (IRC) määratud keskmine progressioonivaba elulemus (PFS) oli 5,6 kuud (95%CI: 4,6, 6,5). Selles uuringus täheldatud Kyprolise ohutusomadused Hiina patsientidel on kooskõlas nendega, mida täheldati R/R MM patsientidel läbi viidud ülemaailmsetes uuringutes. Ülemaailmsetes uuringutes olid Kyprolise ja deksametasooniga kombineeritud kõige sagedasemad kõrvaltoimed aneemia, kõhulahtisus, väsimus, kõrge vererõhk, palavik, ülemiste hingamisteede infektsioon, trombotsütopeenia, köha, hingeldus ja unetus. Hiina patsientide kõrvaltoimete analüüsi kohaselt ei leitud uusi ohutusriske. Kyprolise täielik heakskiitmine sõltub kinnitava kliinilise uuringu tulemustest.

Hulgimüeloom (MM) on ravimatu hematoloogiline pahaloomuline kasvaja, mida iseloomustavad remissiooni ja kordumise korduvad tsüklid. Haigus on äärmiselt agressiivne haigus, mis mõjutab luuüdi plasmarakke ja need mõjutatud plasmarakud asendavad luuüdi normaalseid rakke. Kuigi mõnel MM -patsiendil pole sümptomeid, diagnoositakse enamik patsiente seotud sümptomite tõttu. Nende sümptomite hulka kuuluvad luumurrud või valu, madal punaste vereliblede arv, väsimus, kõrge kaltsiumitase, neeruprobleemid või infektsioonid.

Kyprolis on pöördumatu proteasoomi inhibiitor, mida manustatakse intravenoosselt. Proteasoom mängib olulist rolli rakkude talitluses ja kasvus, lagundades kahjustatud või enam mittevajalikke valke. On näidatud, et Kyprolis blokeerib proteasoomi, põhjustades valkude liigset kogunemist rakus. Mõnedes rakkudes võib Kyprolis põhjustada rakusurma, eriti hulgimüeloomi rakke, kuna sellised rakud sisaldavad suurema tõenäosusega ebanormaalseid valke.

Kyprolis anti esmakordselt turule 2012. aasta juulis. Siiani on Kyprolis -ravi saanud ligikaudu 150 000 patsienti kogu maailmas. Ameerika Ühendriikides on Kyprolis heaks kiidetud: (1) kombinatsioonis lenalidomiid + deksametasooniga või kombinatsioonis deksametasooniga või kombinatsioonis daratumumab + deksametasooniga, esmavaliku patsientide raviks kolmanda rea ​​ravile Täiskasvanud patsiendid, kellel on retsidiivne või ravile allumatu MM; (2) Monoteraapiana kasutatakse seda retsidiivse või refraktaarse MM-iga täiskasvanud patsientide raviks, kes on saanud vähemalt esmavaliku ravi.