Bylvay (odeviksibat) kinnitatakse USA-s ja EL-is!

Albireo Pharma on haruldane maksahaiguste ettevõte, mis arendab uusi sapphappe regulaatoreid. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse ülevaatearvamuse, milles soovitatakse Bylvay heaks kiita (odeviksibat) progresseeruva perekondliku intrahepaatilise kolestaasi (PFIC) raviks. ). Bylvay on tugev üks kord päevas mittesüsteemne niude sapphappe transpordi inhibiitor (IBATi), millest võib saada selle harvaesineva haiguse esimene mittekirurgiline ravi ja mis muudab PFIC tüüpe 1, 2 ja 3 Laste ravimudel.

Nüüd esitatakse inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee arvamused läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile, kes tavaliselt teeb heakskiitva otsuse järgmise 2 kuu jooksul. Ameerika Ühendriikides läbib FDA prioriteetselt Bylvay läbivaatamise ja retseptiravimite kasutustasu seaduse (PDUFA) tähtaeg on 20. juuli 2021. Euroopa Liidus on Bylvay ainus IBATi, mille EMA on andnud kiirendatud korras hindamine. Varem andis EMA Bylvayle PFIC-i raviks ka harva kasutatavate ravimite nimetuse ja prioriteetsed ravimid (PRIME). Lisaks PFIC-le on Bylvayle antud ka harva kasutatavate ravimite nimetus Alagille'i sündroomi, sapiteede atresia ja primaarse kolangiidi raviks.

PFIC on haruldane, laastav ja laastav haigus, mis mõjutab väikelapsi ja võib viia progresseeruva, eluohtliku maksahaiguseni. Paljudel juhtudel võib PFIC esimese kümne eluaasta jooksul põhjustada maksatsirroosi ja maksapuudulikkust. PFIC-i kõige silmapaistvam ja häirivam püsiv ilming on tugev sügelus, mis viib sageli elukvaliteedi tõsise languseni. Praegu pole PFIC-i ravimeid ja paljude patsientide ainus võimalus on maksa siirdamine või muu invasiivne operatsioon. Maksasiirdamise praegune tavapärane hooldus seisab silmitsi tõeliste väljakutsetega, sealhulgas elukestva immunosupressiooniga ja väikeste laste elundite leidmisega.

Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on Bylvay'st potentsiaal saada esimeseks ravimiks, mis sai PFIC-i ravimiseks regulatiivse heakskiidu. Ameerika Ühendriikides saab Albireo pärast Bylvay heakskiitmist haruldaste pediaatriliste haiguste prioriteetsete uuringute vautšeri (PRV) ja Bylvayd turustatakse 2021. aasta teisel poolel. Praegu on Bylvay 3. faasi BOLD-uuring ravimiseks biliaarse atresia ja ülemaailmne 3. faasi ASSERT uuring Alagille'i sündroomi raviks on käimas.

Keemiline struktuurodeviksibat(pildi allikas: medkoo.com)

Bylvay' toimeaine on odeviksibat, mis on teerajaja, tugev ja selektiivne, mittesüsteemne, niude sapphappe transportija (IBAT) inhibiitor, minimaalse süsteemse ekspositsiooniga ja toimib soolestikus lokaalselt. Praegu töötatakse ravimit välja haruldaste laste kolestaatiliste maksahaiguste, sealhulgas PFIC, sapiteede atresia, Alagille'i sündroomi jne raviks; nende hulgas on PFIC esimene sihtmärk.

Albireo president ja tegevdirektor Ron Cooper ütles: „Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee tänane positiivne arvamus Bylvay kohta viib meid sammu lähemale eesmärgile käivitada ajaloo esimene mittekirurgiline ravi. See ravi võib vähendada PFIC-i mõju peredele ja lastele. Koormus. Bylvay turule toomisega loodame pakkuda lastele lühiajalist leevendust sellistest sümptomitest nagu sügelus ja selliste oluliste parameetrite nagu kasv pikaajalist paranemist."

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee positiivne ülevaade Bylvay kohta põhineb kahe kliinilise uuringu (PEDFIC 1, PEDFIC 2) andmetel, mis on suurim PFIC-i globaalne 3. faasi kliiniline uuring.

PEDFIC-1 on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga 3. faasi uuring ja tulemused vastavad USA ja EL regulatiivsete nõuete esmasele tulemusnäitajale: Võrreldes platseeboga parandas Bylvay naha sügelust (p=0,004) ja vähendas oluliselt sapphappe reaktsioon (SBA, p=0,003), hästi talutav ja kõhulahtisuse / sagedase roojamise sagedus väga madal (9,5% ravirühmas ja 5,0% platseebogrupis).

PEDFIC-2 on pikaajaline avatud 3. faasi pikendusuuring. Andmed kinnitavad Bylvay' tugevat efektiivsust, näidates, et kuni 48 nädalat ravitud patsientidel on SBA pidevalt ja püsivalt vähenenud, sügeluse hindamine paranenud, maks ja kasv Funktsionaalsed näitajad on julgustavad.

Nendes kahes uuringus oli Bylvay hästi talutav ja kõhulahtisus / sage roojamine olid kõige sagedasemad raviga seotud seedetrakti kõrvaltoimed. Raviga seotud tõsiseid kõrvaltoimeid ei esinenud.

Üldiselt kinnitasid need uuringud Bylvay&potentsiaali esimese PFIC-ravina. PFIC on laastav haigus ja seda ravitakse praegu kirurgilise sekkumisega, sealhulgas maksa siirdamisega. Bylvay on ohutu ja tõhus ravim, mis võib PFIC-i patsientidele ja nende peredele tuua tõelisi muutusi. Pärast regulatiivse heakskiidu saamist kavatseb Albireo Bylvay turule tuua 2021. aasta teisel poolel.